Succès de thérapie génique : réaction de la Présidente de l'AFM

Deux enfants atteints d'une maladie cérébrale mortelle, l'adrénocleucodystrophie, ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique. Aujourd'hui, avec 3 ans de recul pour le premier patient et 2 ans et demi pour le second, il est possible d'affirmer que la thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie offre une véritable alternative aux malades qui ne peuvent bénéficier d'une greffe de moelle osseuse.
Cet essai, dont les résultats ont été publiés dans la revue Science datée du 6 novembre 2009, a été menée par une équipe française, le Pr Aubourg et le Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm), soutenue de longue date par l'AFM grâce aux dons du Téléthon. Ce succès donne un nouvel élan pour le traitement des maladies humaines par ce type d'approche. Il nous conforte dans le bien-fondé de la stratégie que nous menons depuis 20 ans, grâce à l'élan populaire du Téléthon, pour développer des thérapies innonvantes pour les maladies génétiques rares. Il renforce notre conviction de poursuivre sur cette voie.


Deux enfants atteints d'une maladie cérébrale mortelle traités avec succès

Deux jeunes enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, une maladie cérébrale mortelle, ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique, un traitement développé par le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm). Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici. Une victoire pour ces deux garçons qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse et une étape importante sur le chemin de la guérison des maladies génétiques rares par thérapie génique. Cette première concrétise aussi les espoirs placés dans l'utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l'homme.

La nouvelle approche consiste à greffer les propres cellules de moelle osseuse du patient après traitement par thérapie génique sans recourir à un donneur, évitant ainsi les complications de la greffe.
Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées par transfert d'une version fonctionnelle du gène déficient à l'aide d'un vecteur de thérapie génique dérivé du virus VIH modifié et inactivé.

Des échantillons de tissus ont en effet été confiés à GénoSafe, la société d'Evry créée par l'AFM et Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon. Cette société a été chargée de s'assurer notamment qu'aucun virus pathogène s'était "reformé" et qui, au vu des résultats, a pu donner son feu vert à la suite du traitement. C'est en effet la première fois au monde que le lentivirus HIV, dépourvu bien sûr de ces éléments génétiques pathogènes, était utilisé pour transporter un gène chez des personnes non touchées par le Sida.
Les cellules ainsi corrigées sont ré-injectées aux patients comme après une greffe classique; elles vont regagner la moelle osseuse et certaines, par un mécanisme naturel, vont se diriger vers le cerveau du patient et jouer le rôle correcteur.

Aujourd'hui, avec 3 ans de recul pour le premier patient et 2 ans et demi pour le second, il est possible d'affirmer que la thérapie génique de l'adrénoleucodystrophie offre une véritable alternative aux malades qui ne peuvent bénéficier d'une greffe de moelle osseuse.

"Les deux patients traités vont bien : la progression de la maladie s'est arrêtée quelques mois après l'auto-greffe" explique le Dr Nathalie Cartier, directeur de recherche à l'Inserm. "C'est la première fois que l'on traite avec succès une maladie grave du cerveau par thérapie génique, ce qui donne un nouvel élan pour le traitement des maladies humaines par ce type d'approche" ajoute le Pr Patrick Aubourg qui a notamment permis à cet essai thérapeutique, après 16 ans de recherche, d'aboutir.